[摘要]药效学研究是中药新药研发中的重要环节，通过前期的药理毒理试验来考察成药性，为后期临床试验提供支持性数据，可减少后期研发风险。近年来中药药效学研究不断发展和进步，但是仍存在一些问题，影响了药效学研究在中药新药研发中作用的发挥。科学合理的设计是实现药效学试验价值与目标的基础。该文总结了审评工作中中药药效学试验设计方面存在的常见缺陷，包括试验项目、检测指标、给药剂量、给药时间、对照、检测时间点等方面的缺陷。在此基础上，提出了中药药效学试验设计的总体思路、关注要点以及具体要求，并提出一些思考。

    [关键词]中药新药；药效学；试验设计

    药效学研究是中药新药研发中的重要环节，通过非临床试验来探索有效性，可在合适的非临床模型研究中，确认药理学效应：确定受试药物有无药效作用；阐明受试药物的作用特点；揭示可能的作用机制。近年来，随着中药新药研究水平的提高，中药药效学研究也不断发展和进步，但是仍然存在一些问题，如：仅为满足法规/指导原则要求，研究性不足；试验设计不能体现中药特点及品种自身特性；试验质量控制不严格，导致试验结果无法评价，使试验失去参考价值。这些问题导致药效学研究在中药新药研发中的真正作用未能得以发挥。由于试验设计或试验规范性问题 ......